玩家们继续在涌入CAR-T细胞疗法行业。
3月1日,科济药业(02171.HK)宣布,其CAR-T细胞产品泽沃基奥仑赛注射液(商品名:赛恺泽)获中国药监局批准上市。
这是中国获批上市的第五款CAR-T细胞产品。如果从靶点看,这是中国获批上市的第二款BCMA(B细胞成熟抗原)靶向CAR-T细胞产品。
赛恺泽这次获批的适应证,是用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者,既往经过至少3线治疗后进展(至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂),与此前国内获批上市的另外一款BCMA靶向CAR-T,即驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液(商品名:福可苏),适应证一致。
多发性骨髓瘤是一种难治性的恶性浆细胞疾病,约占所有血液肿瘤的10%。随着中国老龄化的加速以及人口平均预期寿命的提高,多发性骨髓瘤患病人数将持续增加,根据Frost and Sullivan估计,2023年中国多发性骨髓瘤的患病人数大约为15.3万人,新发病例数为2.32万人,预计中国多发性骨髓瘤的患病人数于2030年将增长至26.63万人。
而制约CAR-T产品商业化的,主要有两大因素,一是安全性;二是价格。
最近,关于CAR-T产品安全性如何,受到各方关注。
今年1月19日,美国FDA要求在美国上市的6款CAR-T细胞疗法在处方说明书上标注黑框警告,提醒靶向BCMA或CD19的自体CAR-T细胞免疫治疗后患者有T淋巴细胞恶性肿瘤的风险。更早之前的2023年11月28日,美国FDA曾表示,关于接受靶向BCMA或CD19自体CAR-T细胞免疫疗法治疗的患者中出现T细胞肿瘤的报告。
今年2月7日,中国药监局也对外回应称,考虑到嵌合抗原受体(CAR)-T细胞免疫治疗产品(简称“CAR-T产品”)的特性,我国在批准四个CAR-T产品上市时,均已在说明书的“注意事项”中提示使用本品治疗后,存在发生继发性恶性肿瘤的可能性,并提示患者需终身监测继发性恶性肿瘤,在发现继发性T细胞相关恶性肿瘤时联系相关药品上市许可持有人,以获取进行相关样本采集及检测的指导。
科济药业2023年11月也曾对外回应称,截至2023年11月30日,公司在研CAR-T产品,临床试验治疗患者总数超过500例,其中靶向BCMA CAR-T产品250余例,未观察到T细胞肿瘤案例。
此次在赛恺泽获批上市时,科济药业亦表示,公司CAR-T疗法的获批是基于一项在中国进行的开放标签、单臂、多中心二期的临床试验。根据2022年美国血液学会公布的试验结果,产品表现出令人鼓舞的疗效和良好的安全性。
有血液科医生对第一财经记者表示,评估CAR-T疗法的安全性,需要权衡风险与获益之间的关系。从目前看,CAR-T细胞治疗带给患者的获益程度还是高于风险程度的。
在赛恺泽获批上市之前,其他四款在中国获批的CAR-T细胞,定价普遍昂贵,价格接近一百万元或者超过一百万元。昂贵的价格一定程度限制了相关产品的普及。
第一财经记者向科济药业了解赛恺泽定价情况,对方表示“目前价格还没出来”。
赛恺泽的商业化交给A股公司华东医药(000963.SZ)负责。2023年1月,华东医药全资子公司华东医药(杭州)与科济药业全资子公司恺兴生命科技(上海)有限公司签署独家商业化合作协议,华东医药(杭州)拥有赛恺泽在中国大陆的独家商业化权益。
华东医药方面对第一财经记者表示,这是公司布局细胞治疗产业链的重要里程碑,是公司进军CAR-T领域落下的重要一棋,有望持续提升公司在肿瘤领域市场竞争力。赛恺泽有望借由华东医药的商业化能力加速推进创新产品在国内落地。